在诸多载体中,AAV以其独特优势广泛应用于临床试验,成为基因治疗中应用最广泛的载体AAV是微小病毒科成员,无包膜,单链线状DNA病毒,最早发现于恒河猴肾细胞其基因组约4700bp,包括上下两个开放读码框架ORF位于两个反向末端重复序列ITR之间由于其宿主范围广安全性高免疫原性低表达。
早在1991年,中国科学家便实现了全球首例血友病B基因治疗的临床试验,四位患者接受了这一治疗,结果显示体内IX因子浓度显著提高,出血症状得到了显著缓解,治疗效果被证实是安全且有效的这一突破性进展开启了我国基因治疗的新篇章随后,我国科研团队利用胸腺激酶基因开发的治疗恶性脑胶质瘤的方案,已获准。
目前,由于技术的发展和伦理争议,一些体细胞基因治疗已应用于临床或进入临床研究阶段生殖细胞基因治疗及与其相关的增强细胞基因治疗则尚未开展一 体细胞基因治疗的伦理争议体细胞基因治疗首先发展于美国在这里遇到的最初的伦理争论关涉到这种与一般的治疗有较大区别的治疗方式的正当性一些科学家认为,体细胞基因。
Intellia Therapeutics公司开发的NTLA2001与NTLA2002均进入临床研究阶段,用于治疗ATTR淀粉样变性心肌病与遗传性血管性水肿NTLA2001在2023年底启动全球3期临床研究,拟用于治疗ATTR淀粉样变性心肌病NTLA2002旨在对KLKB1基因进行基因组编辑,降低激肽释放酶活性,治疗遗传性血管性水肿BRL101是邦耀生物。
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