在诸多载体中，AAV以其独特优势广泛应用于临床试验，成为基因治疗中应用最广泛的载体AAV是微小病毒科成员，无包膜，单链线状DNA病毒，最早发现于恒河猴肾细胞其基因组约4700bp，包括上下两个开放读码框架ORF位于两个反向末端重复序列ITR之间由于其宿主范围广安全性高免疫原性低表达。早在1991年

　　既往急性髓细胞白血病（AML）的治疗，临床需要根据AML患者不同的细胞遗传学异常进行预后评估，高危组患者需要尽早进行移植，低危组患者从化疗中便能获益，而大多数（将近70%）的患者通过细胞遗传学检测被分到中危组，治疗方案只能依靠临床经验。进入2010年，随着NPM1、CEBPA、FLT3等基因突变